FDA одобрен препарат для снижения частоты эпизодов кровотечения у пациентов с гемофилией А или В
Управлением США по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) одобрен инновационный препарат Qfitlia (фитусиран) компании Sanofi, который предназначен для плановой профилактики и снижения частоты эпизодов кровотечения у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше с гемофилией А или В. Важно, что он может применяться даже при ингибиторных формах (с нейтрализующими антителами к ингибиторам факторов VIII или IX) данного наследственного заболевания.
Qfitlia - это препарат, который не восполняет недостаток факторов свертывания, а снижает уровень белка антитромбина, что способствует увеличению уровня тромбина - фермента, необходимого для процесса свертывания крови. Qfitlia вводится подкожно один раз в два месяца, а его дозировка корректируется с помощью диагностического теста INNOVANCE Antithrombin, одобренного FDA.
Эффективность и безопасность Qfitlia оценивались в двух многоцентровых рандомизированных клинических исследованиях с участием 177 взрослых и детей мужского пола с гемофилией А или В. В одном исследовании пациенты имели ингибирующие антитела к FVIII или FIX и ранее лечились по требованию обходными агентами. В другом исследовании пациенты не имели ингибирующих антител и лечились концентратами факторов свертывания по требованию. В течение девяти месяцев участники получали либо фиксированную дозу Qfitlia ежемесячно, либо обычное лечение по требованию.
Эффективность Qfitlia оценивалась путем сравнения данных долгосрочного исследования с данными контроля по требованию из двух рандомизированных исследований. За основной показатель эффективности была принята годовая частота кровотечений. У участников с ингибиторами наблюдалось снижение частоты кровотечений на 73% по сравнению с лечением обходными агентами, а у участников без ингибиторов - снижение на 71% по сравнению с лечением концентратами факторов свертывания.
Гемофилия А и гемофилия В - это наследственные заболевания, связанные с нарушением свертывания крови, вызванные дисфункцией или дефицитом факторов свертывания крови VIII (FVIII) и IX (FIX) соответственно.
