FDA одобрена генная терапия для лечения дистрофического буллезного эпидермолиза
Управлением США по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами (FDA) одобрена первая и единственная аутологичная клеточная генная терапия Zevaskyn (прадемаген замикерацел) компании Abeona Therapeutics для лечения пациентов с рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом.
Дистрофический буллезный эпидермолиз - тяжелое изнурительное заболевание, которое связано с мутацией в копиях гена COL7A1, контролирующего выработку коллагена VII типа. Недуг является наследственным и характеризуется образованием пузырей и эрозий на коже и слизистых оболочках, ранимостью кожи и её чувствительностью к незначительной механической травме. Раны вызывают изнурительную боль и системные осложнения, влияющие на продолжительность и качество жизни. Они трудно поддаются лечению, могут оставаться открытыми в течение многих лет, и многие из тех, что заживают, имеют тенденцию открываться снова.
Zevaskyn состоит из собственных клеток кожи пациента (кератиноцитов), которые предварительно подвергаются генетической модификации и приобретают способность производить функциональный коллаген типа VII. Листы Zevaskyn хирургическим путем накладываются на раненые области пациента.
Основанием для одобрения терапии послужили результаты базового многоцентрового рандомизированного исследования VIITAL™ фазы 3 (NCT04227106), которые продемонстрировали статистически значимое заживление обширных хронических ран при дистрофическом буллезном эпидермолизе. Долгосрочное улучшение (6-9 лет) наблюдалось уже после однократного применения терапии.
Наиболее распространенные побочные эффекты наблюдались менее чем у пяти процентов пациентов и включали процедурную боль и зуд.
Ожидается, что Zevaskyn станет доступен в США с третьего квартала 2025 года. Получить терапию пациенты смогут в центрах лечения буллезного эпидермолиза, имеющих опыт клеточной и генной терапии, расположенных по всей стране.
