FDA опубликован проект руководства по ускоренному одобрению новых препаратов

Управлением США по контролю за качеством продуктов питания и лекарственных средств (FDA) опубликован проект руководства по ускоренному одобрению новых препаратов, предназначенных для лечения серьезных заболеваний. 

Программы ускоренного одобрения FDA призваны облегчить разработку и сократить сроки вывода на рынок новых препаратов, необходимых для решения неудовлетворенных медицинских потребностей в лечении серьезных или опасных для жизни состояний. 

В проекте данного руководства приводятся стандарты предоставления ускоренного одобрения (включая требования к пострегистрационному контролю) и процедуры отзыва продукта, одобренного в рамках программы ускоренного одобрения.

Ускоренное одобрение может быть предоставлено на основании данных, с большой вероятностью предсказывающих клиническую пользу препарата, полученных по результатам более коротких или менее объемных клинических исследований, чем у препарата, получающего традиционное одобрение. Конечно, у такого подхода имеются риски. К примеру, препарат, в конечном итоге, может не продемонстрировать клинической пользы, а ограниченное исследование может не показать риск возникновения редких или отсроченных нежелательных явлений.

Именно поэтому лекарственные препараты, одобренные по программе ускоренного одобрения, должны пройти дополнительные исследования после допуска на рынок, чтобы получить традиционное одобрение. Такие исследования должны продемонстрировать и зафиксировать клинические преимущества препарата.

Известно, что степень доказанности эффективности исследуемого продукта зависит от выбора конечных точек. В проекте уделяется значимое внимание данному вопросу и изложены требования к двум типам конечных точек, рассматриваемых в качестве основы для ускоренного одобрения. Это либо «суррогатные», либо промежуточные клинические конечные точки.

Так, в соответствии с проектом руководства, приемлемой «суррогатной» конечной точкой является точка, «которая, как считается, с достаточной вероятностью предсказывает клиническую пользу препарата». Клиническая конечная точка должна быть той, «которая может быть измерена раньше необратимой заболеваемости или смертности (IMM) и с достаточной вероятностью предскажет влияние на IMM или другую клиническую пользу».

«Суррогатные» конечные точки определяются в руководстве как «биомаркер, такой как лабораторное измерение, рентгенологическое изображение, физический признак или другой показатель, который, как считается, предсказывает клиническую пользу, но сам по себе не является мерой клинической пользы». Приводится пример: преобразование анализа мазка мокроты с положительного на отрицательный во время лечения туберкулеза легких, что считается «разумно вероятным» для прогнозирования клинической пользы.

FDA также определяет приемлемые промежуточные клинические конечные точки, которые рассматриваются в заявках на ускоренное одобрение. Оно требует «измерения терапевтического эффекта, который может быть измерен раньше, чем эффект на IMM, и может поддерживать ускоренное одобрение, когда считается разумно вероятным предсказать эффект препарата на IMM или другую клиническую пользу».

Источники: fda.gov, gxpnews.net.