Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) расшены показания к применению генной терапии Casgevy (exagamglogene autotemcel, exa-cel). Теперь она может использоваться у пациентов в возрасте от 2 лет с серповидноклеточной анемией (SCD), сопровождающейся рецидивирующими вазоокклюзионными кризами (VOC), а также с трансфузионно-зависимой β-талассемией (TDT). Это первое одобренное FDA генное лечение серповидноклеточной анемии для столь ранней возрастной группы.
