Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрена новая генная терапия Itvisma (onasemnogene abeparvovec-brve), предназначенная для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей старше двух лет с подтверждённой мутацией в гене SMN1. Это первая и единственная генная заместительная терапия, доступная для всех возрастных групп пациентов со СМА.
